아센디스 ‘유비웰’, EU 허가 권고…최종 결정은 연말 예상
유럽의약품청 자문위원회가 아센디스파마의 연골무형성증 치료제 유비웰에 판매허가를 권고했다. 아직 유럽연합의 최종 허가는 나지 않았으며 독일 출시 일정은 회사의 전망이다.
유럽의약품청(EMA) 산하 약물사용자문위원회(CHMP)가 15일 아센디스파마의 소아 연골무형성증 치료제 ‘유비웰’(성분명 나베페그리타이드)의 판매허가를 권고했다. 유럽연합(EU)에서 실제로 판매하려면 유럽위원회의 최종 결정이 더 필요하다.
EMA가 16일 공개한 심사 자료에 따르면 권고 대상은 뼈의 성장판이 닫히지 않은 2세 이상 연골무형성증 아동이다. EMA는 진단을 적절한 유전자 검사로 확인해야 한다고 명시했다. 주 1회 투여하는 주사제로, 신청인은 아센디스파마의 자회사다.
임상시험에서 연간 성장속도 차이 1.49㎝
EMA는 52주간 진행한 무작위·이중눈가림·위약대조 시험에서 유비웰 투여군의 연간 성장속도가 위약군보다 1.49㎝ 높았다고 설명했다. 이 수치는 키 성장속도라는 시험 지표의 차이로, 모든 장기 합병증이나 삶의 질이 개선됐다는 뜻은 아니다. EMA가 꼽은 흔한 이상반응은 주사 부위 반응과 다모증이다.
연골무형성증은 뼈의 성장에 관여하는 FGFR3 유전자 변이와 관련된 질환이다. EMA는 이 약의 유효성분이 C형 나트륨이뇨펩타이드(CNP)를 방출해 뼈 성장에 작용한다고 설명했다. 치료 결정과 경과 관찰은 해당 질환을 다루는 경험이 있는 의료진이 맡아야 한다는 게 EMA의 권고다.
유럽 출시 계획은 허가 여부에 달려
아센디스파마는 16일 발표에서 EU 최종 결정을 올해 4분기로 예상하고, 허가가 나면 독일에서 내년 1분기 첫 출시를 추진하겠다고 밝혔다. 이는 회사의 일정 전망이지 확정된 허가나 판매 개시가 아니다. EMA의 공개 자료 역시 현재 상태를 ‘긍정적 의견’으로 표시하고 있다.
회사에 따르면 이번 신청 자료에는 무작위·이중눈가림·위약대조 임상시험 세 건과 최장 3년의 공개연장시험 자료가 포함됐다. 다만 EMA의 이번 공개 요약은 각 시험의 대상자 수나 장기 임상 결과를 제시하지 않았다. 국내 허가·공급 일정도 이번 유럽 발표에서 확인되지 않았다.
대표 이미지: AI 생성 이미지 / 데이마크
출처: https://www.ema.europa.eu/en/medicines/human/EPAR/yuviwel
