에스추어리 바이오, 유전성 신장질환 치료제 개발에 1억300만달러 자금 확보

미국 바이오기업 에스추어리 바이오테라퓨틱스가 16일(현지시간) 상염색체 우성 다낭성 신장병(ADPKD) 유전자치료제 개발을 위해 총 1억300만달러의 투자 약정을 확보했다고 발표했다. 이 가운데 새로 발표한 시리즈 A 투자금은 9300만달러다. 두 후보물질 모두 아직 환자 대상 임상시험을 시작하지 않았다.

시리즈 A 9300만달러…두 후보 개발에 투입

에스추어리의 발표에 따르면 RA캐피털매니지먼트가 이번 시리즈 A 투자를 주도했다. 딥트랙캐피털과 바이오젠 뉴벤처스, 미국신장재단 혁신펀드 등이 참여했다. 총 약정액에는 앞서 조달한 초기 자금 1000만달러도 포함된다.

회사는 투자금을 EST-201과 EST-101의 임상 개념증명까지 개발하는 데 쓰겠다고 밝혔다. EST-201은 PKD2 유전자 변이가 있는 환자를 겨냥하며 2027년, EST-101은 PKD1 변이 환자를 겨냥하며 2028년 임상 진입을 예상한다. 이는 회사 일정으로 시험 개시나 치료 효과가 확정됐다는 뜻은 아니다.

동물실험 근거와 환자 치료 성과는 별개

두 후보는 아데노연관바이러스(AAV)를 이용해 신장에 유전물질을 전달하도록 설계됐다. 회사는 신장 조직에 국소 투여하는 방식이 전신 투여의 문제를 줄일 것으로 기대하지만 사람에게서 안전성과 효과가 확인된 결과는 제시하지 않았다. 발표문에 언급된 낭종 감소·기능 회복 연구도 생쥐를 대상으로 한 연구다.

미국 국립당뇨병·소화기병·신장질환연구소(NIDDK)는 ADPKD를 유전적 신장질환으로 설명한다. 신장에 낭종이 자라면서 기능이 떨어질 수 있지만 진행 속도는 사람마다 다르다. 기존 관리와 개발 중인 유전자치료제를 혼동해선 안 된다. 에스추어리도 후보물질이 미국 식품의약국이나 다른 규제기관의 허가를 받지 않았으며 안전성과 효과가 확립되지 않았다고 명시했다.

대표 이미지: AI 생성 이미지 / 데이마크

출처: https://estuarybio.com/news/estuary-series-a

출처: https://www.fiercebiotech.com/biotech/estuary-emerges-stealth-103m-its-gene-therapies-kidney-disease

출처: https://www.niddk.nih.gov/health-information/kidney-disease/polycystic-kidney-disease/autosomal-dominant-pkd