미 FDA, 희귀질환 신약 아테브리오즈 허가…미럼은 10월 출시 계획

미국 식품의약국(FDA)이 25일(현지시간) 희귀 유전질환 진행성 골화성 섬유이형성증(FOP) 치료제 아테브리오즈(성분명 질루르기세르팁)를 허가했다. 인사이트가 개발하고 미럼파마슈티컬스가 세계 개발·판매 권리를 확보한 약으로, 미럼은 미국 내 공급을 10월에 시작할 계획이라고 밝혔다.

허가 대상은 12세 이상 FOP 환자의 새로운 이소성 골형성 부피 감소다. 근육이나 힘줄 등 뼈 밖 조직에 뼈가 생기는 양을 측정한 것으로, 이미 생긴 뼈가 사라지거나 기능 장애가 회복된다는 뜻은 아니다. FDA는 이를 FOP에 허가된 세 번째 치료제라고 설명했다.

63명 대상 24주 시험, 영상으로 새 골형성 부피 측정

FDA가 제시한 근거는 환자 63명이 참여한 무작위·이중눈가림·위약대조 시험이다. 참가자를 치료제 또는 위약군에 배정해 24주간 투여한 뒤 전신 CT 영상으로 새로운 이소성 골형성 부피를 비교했다. 이후에는 모두 치료제를 받는 공개 연장 연구가 이어졌다.

24주 시점 치료제군의 새 골형성 부피는 기준시점보다 평균 3.2㎤ 줄었고 위약군은 평균 24.6㎤ 늘었다. 이는 영상으로 확인한 골형성 부피의 차이다. 작은 표본과 제한된 비교 기간을 넘어 장기 기능 개선이나 생존 이득을 이 수치만으로 단정할 수 없다.

미국 공급은 아직 예정 단계

미럼과 인사이트의 25일 발표에 따르면 미국 내 상업 공급 목표는 10월이다. FDA 허가와 실제 시판 개시는 다른 단계이며 한국 허가나 국내 공급을 뜻하지 않는다. 두 회사는 12세 미만 소아 대상 연구도 진행 중이라고 밝혔다.

FDA는 동물시험 자료를 근거로 태아에 해로울 수 있다고 경고했다. 흔한 이상반응으로 두통, 관절통, 상기도 감염, 코피와 메스꺼움을 제시했다. 약물 복용 판단은 환자의 상태와 정식 허가사항을 살펴 의료진과 논의할 사안이다.

대표 이미지: AI 생성 이미지 / 데이마크

출처: 미국 FDA, 2026년 9월 25일 https://www.fda.gov/drugs/news-events-human-drugs/fda-approves-third-treatment-fibrodysplasia-ossificans-progressiva
미럼파마슈티컬스·인사이트 공동 발표, 2026년 9월 25일 https://investingnews.com/mirum-pharmaceuticals-and-incyte-announce-u-s-fda-approval-of-atebrioz-for-adult-and-pediatric-patients-with-fibrodysplasia-ossificans-progressiva-2677941902/