복지부, 희귀질환약 5종 신속등재 대상으로 선정…건보 적용은 별도 절차

보건복지부가 6일 희귀질환 치료제 5종을 건강보험 신속등재 시범사업 대상으로 선정했다고 밝혔다. 약제 선정은 건강보험 적용이 확정됐다는 뜻이 아니다. 제약사들의 등재 신청과 후속 절차가 남았다.

선정된 약제는 전신 농포성 건선 치료제 스페비고주, 뒤쉔 근디스트로피 치료제 아감리현탁액, 활성화된 PI3K 델타증후군 치료제 조엔자정, 근위축성 측삭경화증 치료제 칼소디주, 원발성 담즙성 담관염 치료제 아이커보정이다. 복지부가 4일 선정평가위원회에서 질환의 중증도와 대체약제 현황, 치료 효과, 사후평가 계획 등을 검토해 정한 목록이다. 개별 약제의 치료 효과나 안전성을 이번 발표만으로 평가할 수는 없다.

비용효과성 평가는 등재 뒤로

이 사업은 건강보험 등재 전에 하는 비용효과성 평가를 등재 뒤 실제 임상 성과와 합의된 계획에 따른 사후평가로 바꾸는 방식이다. 환자 수가 적고 치료 대안이 부족한 질환에서 약제 접근 시점을 앞당기려는 취지라고 복지부는 설명했다. 등재 뒤 성과를 확인한다는 점에서 사후평가 계획과 치료 지속 방안도 선정 심사에 포함됐다.

선정 약제의 제약사는 사후평가계획서를 보완하고 이행약정서를 제출한 뒤 늦어도 2027년 1월까지 등재 신청을 마쳐야 한다. 복지부는 미리 정한 약가와 예상 청구액을 적용해 절차를 단축할 수 있을 것으로 기대하지만 실제 급여 적용일이나 환자별 적용 조건은 이날 발표하지 않았다. 선정과 등재 신청, 실제 급여 적용은 서로 다른 단계다.

환자단체는 선정 전 전원 포함 요구

한국희귀·난치성질환연합회와 98개 환자단체는 2일 공동성명에서 13개 제약사가 14개 약제를 신청했다며 가능한 약제를 모두 선정해 달라고 요구했다. 이는 선정 결과가 나오기 전 입장이다. 실제 선정된 것은 5종이며, 선정되지 않은 약제의 후속 심사 결과는 이날 복지부 자료에 제시되지 않았다.

연합회는 신속등재가 환자의 약제비 부담 완화로 이어지려면 합리적인 약가·급여기준과 지속 가능한 사후평가가 필요하다고 밝혔다. 이번 발표만으로 환자의 치료 시작 시점이나 비용 감소 폭을 계산할 수 없다.

대표 이미지: AI 생성 이미지 / 데이마크

출처: 보건복지부, 희귀질환 치료 위한 신속 등재 대상 약제 5종 선정 (2026-11-06) — https://www.mohw.go.kr/board.es?mid=a10503010100&bid=0027&act=view&list_no=1492464&tag=&nPage=1

출처: 한국희귀·난치성질환연합회 공동성명 (2026-11-02) — https://www.kord.or.kr/bbs/board.php?bo_table=0601&wr_id=1719

출처: 뉴스1, 6일 환자단체의 후속 절차 요구 보도 (2026-11-06) — https://www.fnnews.com/news/202611061446152539